想像一種為你孩子的罕見病情所開發的藥物——卻從未有人問過你的孩子最重視的是甚麼。感到沮喪嗎？這就是全球許多青少年和年輕成人患者的現實，包括新加坡和亞洲地區的患者。
《兒科學前沿》期刊最近發表的一項突破性研究突出了一個關鍵問題：雖然患者在醫學研究中的參與度日漸受重視，但罕見病年輕患者卻在很大程度上被排除在外。這確實是個問題，因為患有罕見病的大多數人實際上是兒童和青少年。
研究發現了甚麼
一支由16位專家組成的國際團隊——包括研究人員、醫生、患者倡導者，以及最重要的是兩位有親身經歷的年輕患者——聚合起來應對這一問題。他們檢視了年輕人目前在罕見病研究中的參與情況，發現目前缺乏一套統一、有結構的方法來考慮年輕人的發展階段或尊重他們逐漸增長的自主性。
該團隊開發了實用指引和檢查清單，幫助研究人員有意義地納入青少年和年輕成人。這不是象徵式的參與——讓一位年輕人坐在會議室裡點頭同意。而是真正塑造如何提出研究問題、如何設計研究、測量甚麼結果，以及如何開發新治療方法。
為甚麼這對新加坡和亞洲家庭很重要
新加坡越來越重視精準醫學和罕見病認知，但我們的醫療系統——如同亞洲許多地區一樣——在患者參與的最佳實踐上仍在追趕。如果你的青少年被診斷患有罕見病，他們很可能在某個時刻會遇到醫學研究。無論是透過臨床試驗、登記冊研究，還是新治療方法的開發，他們的參與都可能為其他患有相同病症的人塑造未來。
但以下是常見的情況：研究人員根據他們認為重要的因素來設計研究，而不檢驗這是否真正符合年輕患者的實際生活。青少年可能非常關心治療對他們上學或維持友誼能力的影響——這些因素傳統研究往往會忽視。
在亞洲背景下，家庭階級和尊重權威深深植根於文化中，還有額外的考慮：年輕人在研究環境中可能會猶豫是否發聲，即使他們有重要的見解。新指引透過鼓勵研究人員創造安全、符合發展階段的方式讓年輕人貢獻——無論是透過一對一對話、創意方法或同儕小組——來解決這一問題。
這對你作為家長意味著甚麼
如果你的青少年患有罕見病，你現在有了一個框架來倡導他們在研究中的有意義參與。當研究人員與你接觸時，你可以問：你有邀請年輕人參與設計這項研究嗎？你會如何適應我的孩子的發展階段和自主性？有甚麼保障措施確保他們的聲音真正影響研究結果？
這一轉變很重要，因為反映年輕人真實需求和優先事項的研究更可能帶來真正改善他們生活的治療方法和解決方案——不只在紙面上，而是在他們的日常現實中。
支持你的青少年參與研究的三種方式
- 在同意參與研究前提出正確的問題。要求詳細了解你孩子的年齡和發展階段如何影響了研究設計。詢問有甚麼保障措施保護他們的自主性，以及他們的意見將如何真正影響結果，而不是只是作為核對清單的一項。
- 鼓勵你的青少年分享對他們最重要的事。在任何研究對話之前，進行一次輕鬆的談話，了解他們的病症影響最大的方面——無論是上學出席率、社交生活、精力水平，或其他完全不同的因素。幫助他們表達這些優先事項，使研究人員能夠理解真實世界的影響。
- 聯繫其他家庭和患者倡導組織。在新加坡，專注於罕見病的組織日益推動以患者為中心的研究。透過加入這些網絡，你將了解最佳實踐，並在為青少年進行研究決策時獲得支持。